Una nuova ricerca della Children’s Tumor Foundation studia potenziali terapie per la NF2

Una nuova terapia che prevede l’utilizzo combinato di due farmaci antitumorali riduce le cellule malate dei tumori associati alla neurofibromatosi di tipo 2.

Questa straordinaria scoperta è stata fatta dalla dr.ssa Cristina Fernandez-Valle (nella foto), membro del gruppo Synodos NF2, grazie ad un finanziamento congiunto della Children’s Tumor Foundation e del Neurofibromatosis Research Program del  Dipartimento della Difesa statunitense.

Il progetto della ricercatrice ha come obiettivo quello di sviluppare nuove terapie per la cura della NF2.

Il sostegno iniziale della CTF ha permesso alla dr.ssa Fernandez-Valle di collaborare con un’azienda tecnologica chiamata Cenix Bioscience, specializzata in applicazioni avanzate come quella basata sul silenziamento genico, ovvero una tecnica capace di “zittire“ i geni che si chiama interferenza sullo RNA.

Questa tecnica applicata sia in vitro su cellule che in modelli animali, ha portato all’individuazione di nuovi meccanismi attraverso i quali le cellule malate dei pazienti affetti dalla NF2, sono selettivamente eliminate. Ma non è tutto: i risultati ottenuti grazie a questo finanziamento della CTF sono stati solo un punto di partenza.

Nel 2014 la dr.ssa Fernandez-Valle ha iniziato una seconda fase di test nel suo laboratorio per valutare l’efficacia di vari farmaci approvati dalla Food and Drug Administration come il cabozantinib o il saracatinib (inibitori di due enzimi chiamati Src e Met) e già in uso per altre forme tumorali. Per determinare se tali medicinali avessero potuto essere utilizzati anche per la cura della NF2 o della Schwannomatosi la scienziata ha fatto esperimenti sia in cellule che in modelli animali della malattia.

I risultati ottenuti sulle cellule sono apparsi subito molto interessanti perché hanno dimostrato come i singoli farmaci avessero moderata efficacia usati singolarmente, ma, al contrario, fossero molto efficaci usati in combinazione.

Questo trattamento ha ridotto la popolazione di cellule mancanti della Merlina, ovvero le cellule malate, ed è riuscito anche a ridurre la crescita dei tumori indotti in animali da laboratorio con queste stesse cellule, aprendo la strada per il trattamento dei tumori in individui affetti dalla NF2 in futuri trials clinici.

La dr.ssa Fernandez-Valle non si fermerà qui; quale membro del gruppo CTF Synodos per la NF2 la scienziata sta collaborando con altri sette centri di ricerca per continuare ad esplorare questi e altri percorsi terapeutici finalizzati a curare l’ NF2.

Gli investimenti nella ricerca scientifica della Children’s Tumor Foundation (CTF) iniziano a portare i primi risultati, di grande impatto per la comunità di pazienti affetti da neurofibromatosi di tipo 2.

In questo caso lo sforzo congiunto tra un finanziatore privato (CTF) e un finanziatore pubblico (Dipartimento della Difesa statunitense) dimostra quanto sia importante unire le forze per sostenere la ricerca scientifica a beneficio dei pazienti.

Per maggiori informazioni sulla ricerca coordinata dalla dr.ssa Cristina Fernandez-Valle: Combination Therapy 

Per conoscere la dr.ssa Cristina Fernandez-Valle: guarda il video.

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