Terapia genica: come riprogrammare le cellule contro i tumori

La terapia genica chiamata CAR-T comincia a dare risultati incoraggianti su pazienti affetti da tumori.

Una notizia importante anche per le persone affette da neurofibromatosi, una malattia genetica che predispone all’insorgenza di tumori, fin dall’età pediatrica.

Uno studio condotto dai medici e i ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma su un bambino affetto da leucemia e un altro studio pubblicato dal New England Journal of Medicine su 75 pazienti con la stessa malattia confermano che è possibile modificare geneticamente le cellule del sistema immunitario affinché sappiano riconoscere e attaccare il tumore.

Il bambino di 4 anni era affetto da leucemia linfoblastica acuta; a distanza di un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate, sta bene ed è stato dimesso: nel midollo osseo non sono più presenti cellule leucemiche.

Con la nuova tecnica di manipolazione cellulare vengono prelevati i linfociti T del paziente, vengono modificati geneticamente in laboratorio attraverso l’utilizzo di un recettore chimerico chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor) e successivamente trasferiti nel paziente.

I linfociti T sono cellule fondamentali della risposta immunitaria del nostro organismo, hanno origine in un piccolo organo ghiandolare chiamato timo e ci difendono da elementi estranei come batteri e virus stimolando la produzione di anticorpi.

CAR ha la capacità di rendere più forti i linfociti T fornendo loro la capacità di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo fino alla loro completa eliminazione.

Questo risultato è il frutto di tre anni di lavoro di ricerca pre-clinica all’interno di un trial universitario. Il processo di manipolazione genetica avviene all’interno dell’Officina Farmaceutica (Cell Factory) del Bambino Gesù ed è autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). La produzione delle cellule modificate dura circa 2 settimane, in seguito sono necessari 10 giorni per ottenere tutti i test e garantire la sicurezza delle cellule riprogrammate che si infondono nel paziente per via endovenosa.

Il secondo studio pubblicato su New England Journal of Medicine riguarda 75 bambini e giovani adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta e ha dimostrato che il trattamento con CAR-T di Novartis – approvato l’anno scorso dalla FDA (U.S. Food and Drug Administration) – può portare a una remissione duratura.
Le nuove cellule CAR-T, personalizzate e antitumorali, rimangono nell’organismo per mesi o anche anni e continuano a svolgere il loro lavoro in modo efficace.

Le prospettive future sono incoraggianti perché ci sono altri studi in corso in tutto il mondo su questa nuova tecnologia, anche in Italia.

Alla fine del 2017, l’AIFA ha approvato un’altra sperimentazione del San Gerardo e dell’Ospedale Papa Giovanni XXXIII di Bergamo.

L’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù ha inoltre completato la preparazione di cellule per un adolescente, anche lui affetto da leucemia linfoblastica acuta ed ora è al lavoro per preparare cellule CAR-T per una bambina affetta da neuroblastoma.

I linfociti geneticamente modificati utilizzati con precisione verso i tumori rappresentano un approccio nuovo alla cura delle neoplasie e sono di sicuro interesse per i pazienti che attendono trattamenti alternativi a quelli convenzionali.

Afferma il Prof. Bruno Dallapiccola, Direttore Scientifico dell’Ospedale Bambino Gesù: “Il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la programmazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo della malattie genetiche”.

Quando la nuova terapia genica sarà estesa ad altre tipologie di tumore e alle malattie genetiche anche le persone affette da neurofibromatosi potranno beneficiare di questa nuova opportunità di cura.

Questo è uno dei tanti risultati che si possono raggiungere solo se sosteniamo la ricerca scientifica e il lavoro dei ricercatori!

0 commenti

Lascia un Commento

Want to join the discussion?
Feel free to contribute!

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *