Farmaci per bambini - malattie rare

L’Europa si impegna a garantire l’accesso ai farmaci per i bambini affetti da malattie rare

“Nonostante mi ritenga soddisfatto dei progressi generali fatti per migliorare l’accesso dei bambini a farmaci sicuri e mirati, mi impegnerò affinché questi effetti positivi vengano estesi anche ai bambini affetti da malattie rare.”

Questo il commento di Vvtenis AndriukaitisCommissario per la Salute e la Sicurezza Alimentare, sulla Relazione “Stato dei medicinali per uso pediatrico nell’Unione Europea” che a fine ottobre la Commissione Europea ha presentato al Parlamento Europeo.

La Relazione della Commissione fa il punto sui progressi conseguiti nel campo dei farmaci pediatrici nei 10 anni dall’entrata in vigore del Regolamento CE n. 1901/2006.

Gli obiettivi principali del Regolamento n. 1901/2006 sui farmaci per uso pediatrico sono tre:

  • agevolare lo sviluppo e l’accessibilità di farmaci appositamente studiati per i bambini da 0 a 18 anni di età;
  • garantire che i medicinali utilizzati nella popolazione pediatrica siano oggetto di una ricerca etica di qualità elevata e di un’autorizzazione specifica per l’uso pediatrico;
  • aumentare la disponibilità delle informazioni sull’uso dei medicinali per i bambini.

A tal fine è stato introdotto un sistema di obblighi, ricompense ed incentivi per incoraggiare le aziende farmaceutiche a fare ricerca e a sviluppare farmaci per le esigenze terapeutiche specifiche dei bambini.

Ciò viene attuato attraverso il Piano di Indagine Pediatrica (PIP) che è una parte obbligatoria dello sviluppo complessivo di un farmaco. Il Piano deve essere poi concordato con l’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) e con il Comitato Pediatrico.

Dal 2006 ad oggi sono stati fatti molti progressi ma la Relazione ammette che è necessario un maggiore sforzo  per superare le carenze di farmaci per il trattamento delle malattie rare nell’infanzia.

Questo sarà possibile sfruttando pienamente anche gli incentivi e le opportunità previste dal Regolamento UE per i farmaci orfani (n. 141/2000) 

In più la Relazione riconosce che le Reti Europee di Riferimento (ERN) per le malattie rare e complesse, entrate in funzione a marzo, hanno un potenziale altissimo perché possono contribuire a migliorare le fasi diagnostiche, i trattamenti e le pratiche di cura di tutti i pazienti affetti da malattie rare in Europa.

La Commissione si occuperà di assicurare che le ERN abbiano accesso a fondi sostenibili e ai mezzi informatici necessari per realizzare appieno le loro potenzialità.

Come associazione di pazienti riconosciamo l’importanza del lavoro che si sta attuando a livello europeo nell’ambito dei farmaci ad uso pediatrico ma molto rimane ancora da fare.

Anche noi ci stiamo impegnando in Europa affinché il progetto di federazione europea tra associazioni che si occupano di neurofibromatosi si realizzi appieno perché solo uniti si vince!

Per ulteriori informazioni:
Domande e risposte su 10 anni del Regolamento relativo ai farmaci per uso pediatrico

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