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La collaborazione tra la Children’s Tumor Foundation e l’azienda farmaceutica SpringWorks: una nuova strada per il trattamento della NF

SpringWorks Therapeutics è un’azienda farmaceutica del gruppo Pfizer che si dedica allo sviluppo di nuovi farmaci per comunità di pazienti affetti da malattie rare che attualmente non hanno una cura.

Nel mese di settembre ha lanciato un nuovo programma di ricerca che include anche la neurofibromatosi.

La Children’s Tumor Foundation ha iniziato a collaborare con SpringWorks per creare una connessione e uno scambio reciproco fra la comunità di pazienti NF e l’azienda farmaceutica che sta mettendo a punto queste nuove e necessarie terapie.

SpringWorks sta sperimentando un nuovo approccio allo sviluppo di farmaci, basato su un modello innovativo che prevede vantaggi sociali e finanziari: la collaborazione fra diversi portatori di interesse che includono scienziati, partner operanti in ambito biofarmaceutico, gruppi di pazienti, fondi di investimento e filantropi.

Il nuovo progetto è stato lanciato con finanziamenti provenienti da Pfizer, Bain Capital Life Sciences, Bain Capital Double Impact, OrbiMed e LifeArc.

SpringWorks ha inoltre la facoltà di accedere a specifiche terapie sperimentali di Pfizer, basate su quattro fasi cliniche.

Una di queste terapie sperimentali è specifica per pazienti affetti da neurofibromatosi plessiforme, tipo di NF caratterizzata dallo sviluppo di neurofibromi che coinvolgono segmenti piuttosto lunghi di nervi o più nervi.

SpringWorks sta progettando di iniziare la fase 3 del programma per stabilire l’efficacia e la sicurezza del farmaco inibitore MEK 1/2 (PD-0325901) tra persone affette da NF1 in collaborazione con la Children’s Tumor Foundation, che vuole rispondere ai bisogni della sua comunità di pazienti.

In alcuni studi clinici, portati avanti dalla CTF attraverso il Preclinical Consortium (un progetto durato 5 anni conclusosi nel 2013 dove sono stati investiti 7 milioni di dollari), gli inibitori MEK hanno dimostrato la loro efficacia nel processo di riduzione della grandezza dei tumori.

Ora questo lavoro costituisce il punto di partenza degli studi di SpringWorks che potrà contare su un team di grande esperienza nel settore composto da:

  • Daniel S. Lynch, Direttore Esecutivo, con 25 anni di esperienza nell’industria farmaceutica e biotecnologica;
  • Lara S. Sullivan, M.D., Fondatrice e Presidente, con 20 anni di esperienza nell’industria biofarmaceutica, dell’assistenza sanitaria e delle scienze biologiche;
  • Stephen Squinto, Ph.D., Responsabile Ricerca e Sviluppo, per 25 anni attivo nell’industria biotecnologica come scienziato e responsabile ricerca e sviluppo;
  • Saqib Islam, con 25 anni di esperienza nella gestione di aziende multinazionali operanti nel settore dell’assistenza sanitaria, tra cui ricordiamo Alexion Pharmaceuticals e Moderna Therapeutics;
  • L. Mary Smith, Vice Presidente, che vanta più di 20 anni di ricerca e sviluppo clinico in aziende farmaceutiche e biotecnologiche.

Per saperne di più è possibile visitare il sito della Children’s Tumor Foundation e leggere il comunicato stampa completo.

Come associazione di pazienti seguiremo  con molto interesse gli sviluppi delle ricerche e della sperimentazione di SpringWorks sul farmaco MEK 1/2.

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