Gilbert Family Foundation: un progetto per accelerare la ricerca di una cura per la Neurofibromatosi di tipo 1

Un figlio affetto da Neurofibromatosi di tipo 1 e la volontà, come genitore, di aiutarlo in tutti i modi.

Dan e Jennifer Gilbert sono due filantropi americani che hanno creato la Gilbert Family Foundation, una fondazione no profit, con lo scopo di accelerare la scoperta di una cura per la Neurofibromatosi di tipo 1 e di fornire la migliore assistenza possibile ai pazienti NF.

Qualche anno fa avevano fondato il Gilbert Family Neurofibromatosis Institute, un centro di eccellenza per la cura della NF1 e della NF2, diretto dal Prof.  Roger Packer, che dal 1982 accoglie con professionalità e dedizione bambini affetti da questa sindrome genetica e li supporta con cure e medici specialisti (genetisti, neurologi, oftalmologi) e specifiche terapie per il superamento dei problemi cognitivi e di apprendimento.

Nel 2017 Dan e Jennifer Gilbert hanno lanciato anche un’altra iniziativa chiamata NF Forward, un’organizzazione no profit che finanzia la ricerca sulla NF e che ogni anno a Detroit organizza un famoso evento di raccolta fondithe beNeFit – che riunisce quasi 2.000 persone, tutte impegnate nella lotta contro la neurofibromatosi.

Oggi la Gilbert Family Foundation ha deciso di sostenere un ambizioso progetto per accelerare la scoperta di cure per la NF1 attraverso lo sviluppo di due iniziative distinte:

  • The Gilbert Therapy Initiative (GGTI) per sviluppare terapie innovative volte a correggere le mutazioni genetiche dei pazienti con NF1.
  • The Gilbert Restoration Initiative, ispirata dal loro figlio Nicolas affetto da NF1 con problemi di vista a causa di un glioma ottico, che ha l’obiettivo di trovare terapie specifiche per il recupero della vista.

L’iniziativa che ci interessa in modo particolare è la prima, The Gilbert Therapy Initiative.

Per questo progetto la Gilbert Family Foundation ha lanciato a settembre scorso un bando per finanziare progetti di ricerca che sviluppino terapie geniche per il trattamento della NF1, mettendo a disposizione 7 milioni di dollari per 3 anni, con l’intento di assegnare almeno 1.3 milione per ogni gruppo di ricerca che verrà selezionato.

Per preparare il bando, a novembre 2016 la Gilbert Family Foundation e il Milken Institute Center for Strategic Philanthropy avevano riunito 14 esperti di NF1 e di terapia genica per identificare le opportunità di ricerca più promettenti in questo momento, con un approccio di tipo multidisciplinare.

I partecipanti all’incontro hanno individuato alcune opportunità terapeutiche per la cura della NF1 che sono divenute oggetto del bando lanciato l’anno seguente.

Come sappiamo, ad oggi non è possibile correggere le mutazioni nel gene NF1 che causano la neurofibromatosi di tipo 1.

Tra gli approcci suggeriti dagli esperti che hanno preparato il bando citiamo:

  • la sostituzione del gene mutato con uno normale, contenente l’informazione per creare una proteina (la neurofibromina) funzionante normalmente (gene replacement)
  • l’utilizzo di nuova tecnica di correzione del DNA, il gene editing, estremamente precisa e che è stata appena perfezionata da un gruppo di ricerca di Trento.

Il bando è stato appena assegnato e siamo in attesa di conoscere i nomi dei ricercatori selezionati, che inizieranno a lavorare ad aprile 2018.

Vi terremo informati sugli sviluppi futuri di questo interessante progetto e ringraziamo fin d’ora Dan e Jennifer Gilbert e la Gilbert Family Foundation per il loro impegno a favore della ricerca scientifica e delle persone affette da neurofibromatosi di tipo 1.

 

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