Pubblicazione scientifica sulla Neurofibromatosi

di Andrea Rasola – Socio Linfa e Ricercatore dell’Università  di Padova e Ionica Masgras – Studente di Dottorato dell’Università  di Padova

Nancy Ratner, ricercatrice del Children's Hospital Medical Center, Cincinnati (USA) autrice dell'importante pubblicazione scientifica

Nancy Ratner, ricercatrice del Children’s Hospital Medical Center, Cincinnati (USA) autrice dell’importante pubblicazione scientifica

Negli ultimi anni la ricerca nel campo della Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) ha avuto immensi benefici dallo sviluppo di modelli animali, nei quali la malattia compare con caratteristiche simili a quella umana, ad esempio con lo sviluppo di tumori benigni (neurofibromi) a livello dei nervi periferici. E’ stato di recente pubblicato uno studio condotto da un gruppo di ricerca di Cincinnati, negli USA, guidato dalla Dott.ssa Nancy Ratner, nel quale si compie un’analisi ad ampio spettro delle modificazioni che avvengono nelle cellule di pazienti NF1, e che le fanno diventare tumorali. Compiendo la stessa analisi in modelli animali, ossia in topolini con mutazioni NF1, la dott.ssa Ratner si è accorta che vi erano forti somiglianze tra le cellule tumorali umane e quelle di topo. Quindi, studiare lo sviluppo di tumori in topi NF1 permette di accelerare l’identificazione di potenziali bersagli terapeutici per bloccare la crescita tumorale legata alla NF1; non solo, ma questi animali possono anche essere oggetto di studi per testare l’efficacia di nuovi farmaci anti-tumorali. Lo studio del gruppo della Dott.ssa Ratner è andato proprio in questa direzione. Gli scienziati hanno infatti testato sui topi un composto, denominato PD0325901, che inibisce proprio le proteine che sono troppo attive nei pazienti NF1, e che per questo motivo fanno sviluppare i neurofibromi. Per fare un’analogia, è come se le cellule NF1 fossero automobili che non riescono a frenare, e nel caso delle cellule l’assenza del freno si traduce in una corsa a crescere troppo, e quindi a diventare tumori. Il farmaco agisce proprio bloccando “l’acceleratore” di queste cellule, e quindi i ricercatori statunitensi hanno pensato che potesse bloccare la crescita dei tumori. E i risultati sono stati moto incoraggianti: hanno infatti osservato che nell’80% dei topi con neurofibromi, in seguito al trattamento con PD0325901 non solo il tumore smetteva di crescere, ma la massa tumorale iniziava a diminuire (si “raggrinziva” dicono gli autori). Non solo, ma il farmaco risultava efficace anche nel rallentare la crescita dei tumori umani maligni che derivano dai neurofibromi plessiformi, quando questi tumori venivano trapiantati nei topi. Questa è un’osservazione molto promettente, perchà© questi tumori maligni, chiamati MPNST, sono molto aggressivi e molto resistenti al trattamento con chemioterapici.

Per concludere, quindi, si tratta di uno studio promettente, che apre molte possibilità  e ulteriori interrogativi e che va però preso con cautela per quanto riguarda una terapia per i pazienti; infatti, per quanto simili, i tumori nei topi e negli uomini non sono necessariamente identici. Ma possiamo ancora una volta vedere come solo attraverso la ricerca di base potremo sconfiggere le malattie associate alla NF1, tanto più presto quanto più intensificheremo gli sforzi.

Clicca qui per scaricare l’articolo integrale di Nancy Ratner

0 commenti

Lascia un Commento

Vuoi partecipare alla discussione?
Fornisci il tuo contributo!

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *