Malattie rare, l’appello dei pazienti al ministro della salute Speranza

Le malattie rare devono diventare una priorità di salute pubblica. Questa è la richiesta avanzata al Ministro della Salute Roberto Speranza da parte dell’intergruppo parlamentare per le malattie rare presieduto dall’on. Paola Binetti, da Uniamo Fimr Onlus, federazione dei pazienti rari – di cui Linfa è membro – e da OMAR, Osservatorio Malattie Rare.

La conferenza stampa si è tenuta l’8 ottobre al Senato, pochi giorni dopo la prima dichiarazione politica dell’ONU, adottata da tutti gli Stati membri, che ha incluso le malattie rare nella copertura sanitaria universale.

Per dare concretezza a questa dichiarazione e richiedere l’attuazione di politiche a favore dei malati rari anche in Italia, durante l’incontro è stata consegnata al Ministro della Salute Speranza a al Viceministro Pierpaolo Sileri una lettera dove sono indicati cinque punti da affrontare in breve tempo:

  • approvazione e finanziamento del nuovo Piano Nazionale delle Malattie Rare;
  • accesso in tempi rapidi a terapie innovative e terapie avanzate;
  • maggior sostegno alla ricerca;
  • ampliamento dell’elenco delle malattie incluse nello screening neonatale obbligatorio;
  • piena attuazione dei ‘nuovi Lea’ con relativo aggiornamento della lista delle malattie rare esenti.

Nuovo Piano Nazionale Malattie Rare

Il primo punto riguarda l’approvazione e il finanziamento del nuovo Piano Nazionale delle Malattie Rare; il primo piano, valido per il 2013-2016, è scaduto da tre anni ed è stato in parte inattuato. La Sen. Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, ha affermato che è necessario dotarlo di risorse economiche perché un piano senza fondi è solo una bella dichiarazione di intenti.

Innovazione terapeutica

Il secondo punto riguarda l’accesso all’innovazione terapeutica. Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di OMaR, ha ricordato la Legge n. 189/2012, nata per istituire la ‘procedura dei 100 giorni’, secondo la quale per i farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e per i farmaci ospedalieri è previsto un procedimento negoziale accelerato, da concludersi in 100 giorni. La norma è stata purtroppo inattuata, come evidenziato dai tempi medi di approvazione dei farmaci orfani che vanno ben oltre questo limite di tempo.

Sostegno alla ricerca

Il terzo punto suggerisce un maggior sostegno alla ricerca. Per Carlo Fornario, responsabile delle relazioni istituzionali della Fondazione Telethon, è necessario definire un piano di incentivi fiscali in grado di favorire interventi a sostegno della ricerca clinica e pre-clinica sulle malattie rare, da parte dell’industria farmaceutica ma anche da parte di privati che siano disponibili a finanziare progetti di ricerca scientifica sulle malattie rare.

Diagnosi precoce

Al quarto punto viene evidenziata l’importanza di uno strumento di diagnosi precoce: lo screening neonatale. Su questo si è soffermata in particolare Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo FIMR Onlus. A dicembre scade il termine per aggiornare la lista delle malattie rare da sottoporre a screening neonatale: ci sono tutti i tempi e i presupposti scientifici e normativi per ampliare tale lista.

Nuovi LEA – Livelli Essenziali di Assistenza

L’ultimo punto riguarda la piena attuazione dei nuovi Livelli Essenziali di Assistenza (LEA), un grande traguardo che per il momento rimane però teorico per la mancanza di specifici provvedimenti che avrebbero dovuto fissare le tariffe massime per le prestazioni di assistenza specialistica ambulatoriale. La richiesta è che il Ministro sani al più presto questa situazione, che causa disagi e disparità tra gli abitanti delle regioni italiane dotate di più o meno risorse.

Le richieste dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, di Uniamo e di OMaR sono state consegnate al viceministro Pierpaolo Sileri, che ha manifestato la sua disponibilità a portare avanti i lavori per l’approvazione del nuovo Piano Nazionale Malattie Rare.

Anche noi di Linfa lavoreremo all’interno di Uniamo per dare piena attuazione alle istanze dei malati rari e in particolare delle persone affette da neurofibromatosi.

Leggi la lettera presentata al Ministro della Salute

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