Malattie genetiche: Nobel alle scienziate del metodo Crispr/Cas9 per correggere gli errori del DNA

Una bella notizia per i pazienti affetti dalle neurofibromatosi!

Le scienziate Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier hanno vinto il Premio Nobel per la Chimica per aver messo a punto la tecnica di editing genetico chiamata Crispr-Cas9.

Questa tecnica è rivoluzionaria, è in grado di correggere gli “errori” nel gene che causano una malattia utilizzando un sistema di “taglia e cuci” utilizzato dai batteri per danneggiare le cellule eucariote.

Le due scienziate hanno avuto l’idea di copiare questo sistema a scopo medico. Infatti, una volta individuata l’anomalia del gene responsabile di una malattia, con questo metodo si potrebbe “tagliare” via la parte anomala del gene stesso e “cucirne” una nuova sana.

Purtroppo, questa tecnica andrebbe perfezionata, poiché oltre a tagliare la parte del gene specifico da correggere, spesso taglia anche altre parti del DNA, creando essa stessa nuovi “ danni” anche gravi.

Perché é così importante per le persone affette da una sindrome genetica come la neurofibromatosi?

Il Crispr-Cas9 potrebbe avere una infinità di applicazioni nel campo della malattie genetiche poiché è in grado di correggere in maniera permanente un gene. Se si risolvessero i problemi tecnici relativi alla sua applicazione, si aprirebbero molte prospettive di miglioramento delle condizioni genetiche.

Non a caso, la Children’s Tumor Foundation, al fronte nella ricerca scientifica sulle neurofibromatosi e attenta a nuove applicazioni terapeutiche che migliorino le condizioni di vita dei pazienti, ha già finanziato progetti che utilizzano il metodo CRISPR-CAS9 per una futura terapia di correzione della NF alterata.

Come tutte le tecniche nuove, anche il CRISPR-CAS9 non può ancora essere applicata alle persone. Per questo tutti insieme dobbiamo continuare a sostenere la ricerca scientifica.

Federica Chiara

Per approfondimenti:

Rivoluzione Evocas9, il nuovo sistema corregge gli errori del DNA.

Le Scienze

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