Koselugo: primo farmaco approvato negli Stati Uniti per il trattamento dei neurofibromi plessiformi in piccoli pazienti NF

Un altro passo avanti è stato fatto nella lotta contro le neurofibromatosi e i tumori pediatrici.

Negli Stati Uniti la Food and Drug Administration (FDA), ente governativo che si occupa della regolamentazione di prodotti farmaceutici ed alimentari, ha annunciato di aver approvato Selumetinib, un farmaco sviluppato dalle aziende farmaceutiche AstraZeneca Pharmaceuticals LP e Merck, e destinato esclusivamente a pazienti pediatrici, dai due anni in su, affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).

E’ il primo farmaco approvato al mondo per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili nei bambini e sarà messo in commercio negli Stati Uniti con il marchio Koselugo.

Selumetinib agisce bloccando un enzima chiave per lo sviluppo dei neurofibromi, la chinasi e ciò permette di fermare la crescita delle cellule tumorali nei neurofibromi, tumori rari associati alla NF1, che possono svilupparsi in ogni parte del corpo e danneggiare anche gli organi interni.

L’Fda ha approvato il farmaco sulla base di uno studio clinico condotto dal National Cancer Institute (NCI) – Cancer Therapy Evaluation Program (CTEP) su pazienti pediatrici con NF1 e neurofibroma inoperabile.

Secondo questo studio il farmaco è risultato efficace nel 66% dei pazienti pediatrici che lo hanno assunto due volte al giorno e che hanno avuto una riduzione della grandezza del tumore dal 20 al 60%.

Inoltre, i pazienti hanno riportato un miglioramento generale delle funzionalità fisiche, una riduzione del dolore, un miglioramento della mobilità ed effetti positivi dal punto di vista psicologico.

Sono da tenere in considerazione anche gli effetti collaterali che possono verificarsi con l’assunzione di questo farmaco tra cui ricordiamo cardiopatia, tossicità oculare, tossicità gastrointestinale, tossicità cutanea e altro. Maggiori informazioni relative al farmaco e al suo corretto utilizzo sono disponibili qui in inglese.

Il risultato ottenuto negli Stati Uniti è molto incoraggiante per tutta la comunità di piccoli pazienti con NF1 e neurofibromi plessiformi inoperabili, perché è il primo passo verso l’acquisizione del Selumetinib come farmaco efficace contro la crescita dei tumori associati alla neurofibromatosi di tipo 1.

Brigitte C. Widemann, coordinatrice della ricerca presso National Cancer Institute – Pediatric Oncology Branch, ha dichiarato: “Koselugo ha fatto la differenza per molti bambini in questo studio. Questo è un importante progresso terapeutico per i pazienti e le loro famiglie.

Nelle foto vediamo la dr.ssa Widemann con il suo gruppo di ricerca ( da sinistra Eva Dombi, Trish Whitcomb, Brigitte Widemann, Andrea Gross e Andrea Baldwin) e la piccola paziente Jane, che ha seguito la terapia con Koselugo, con la sua mamma Kristina Rath, membro del Medical Board dell’associazione inglese Childhood Tumour Trust.

Nel canale youtube di Children’s Tumor Foundation la scienziata ha risposto alle domande di Aidan Fraser, un ragazzo con NF1, in questa bella intervista (in inglese): INTERVISTA BRIGITTE C. WIDEMANN

La storia di Jane raccontata dalla protagonista è disponibile a questo link: Jane’s Koselugo (Selumetinib) success story

Per il momento Koselugo è stato approvato solo per l’utilizzo negli Stati Uniti.

In Europa il farmaco non è ancora disponibile; nei primi mesi del 2020 Astrazeneca ha presentato la richiesta ad EMA, European Medicines Agency, l’Agenzia Europea per i Medicinali che si occupa di autorizzare e valutare l’efficacia e la sicurezza dei prodotti farmaceutici all’interno dell’Unione Europea.

Siamo dunque in attesa dell’approvazione di EMA, passaggio obbligato per l’immissione in commercio di Koselugo anche in Italia da parte di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco).

Linfa, insieme a tutti i membri di NF Patients United, apprezza gli sforzi di Astrazeneca e Merck e si congratula con loro per il risultato raggiunto!

Per approfondimenti: NATIONAL CANCER INSTITUTE

Fonte: National Cancer Institute – USA

2 commenti
  1. Conceyya
    Conceyya dice:

    Salve, sono la signora Concetta, io ho una figlia è una nipote con questa maledetta malattia, la mamma la trasmessa anche alla figlia, neuro fibromatosi livello 1, la piccola ancora non sappiamo il suo stato di regressione, appunto ancora molto piccola, sarei felice che qualcuno possa dirmi di più riguardo la nuova medicina che si sta esperimentando e quando l’Europa prenderà serie iniziative .

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    • LisaV
      LisaV dice:

      Salve Concetta, Selumetinib con il marchio Koselugo, è ora disponibile negli Stati Uniti. In Europa siamo in attesa di approvazione da parte di EMA, Agenzia Europea dei Medicinali. Questo farmaco è solo per bambini dai 2 anni in su, agisce riducendo la grandezza dei neurofibromi plessiformi non operabili e deve essere prescritto da un medico oncologo. In Italia si usando in via sperimentale a Trieste, all’ospedale pediatrico Burlo.
      Di seguito i contatti:
      Ospedale Pediatrico Burlo Garofalo (per problemi ortopedici e trattamento con Selumetinib)
      a) Responsabile: Irene Bruno

      dh.pediatrico@burlo.trieste.it
      dott.ssa Irene Bruno
      040.3785.283
      b) Responsabile: Dott. Marco Carbone

      Recapiti
      Segreteria
      040.3785.314
      lun.- giov. dalle 8.30 alle 15.00, ven. dalle 8.30 alle 13.30
      040.3785.537
      Programmazione ricoveri
      040.3785.278
      lun.-ven. dalle 13:00 alle 14:00
      ricoveri.chirurgia@burlo.trieste.it

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