Farmaci orfani per pazienti affetti da neurofibromatosi e altre malattie rare: due buone notizie

Oggi condividiamo con voi due recenti notizie che sono molto importanti per i pazienti affetti da una malattia rara come la neurofibromatosi.

La prima novità  molto incoraggiante arriva dagli Stati Uniti e riguarda un farmaco per la cura della NF1 chiamato Selumetinib.

La U.S. Food and Drug Administration – l’ente federale che regola il mercato dei farmaci negli Stati Uniti – ha dato a Selumetinib lo status di Farmaco Orfano. Questo status garantisce riduzioni fiscali e altri incentivi alle aziende farmaceutiche  ed è fondamentale per stimolare gli investimenti nella ricerca scientifica sulle malattie rare.

Il Selumetinib, grazie al lavoro del Preclinical Consortium NF diretto dalla Dr.ssa Widemann e sostenuto dalla Children’s Tumor Foundation, si è dimostrato molto efficace nella riduzione della grandezza dei tumori: si sono osservate riduzioni di massa tumorale del 20-50% in caso di neurofibromi plessiformi non operabili.

Questo è un primo passo molto importante verso l’immissione in commercio di trattamenti e cure specifiche per i pazienti affetti da NF1.

Noi ci auguriamo che anche l’Europa guardi con attenzione a questa nuova opportunità  di cura per i pazienti affetti da NF1.

La seconda bella notizia riguarda i farmaci orfani, medicinali che possono essere destinati alla cura delle malattie rare. I pazienti affetti da malattie rare  hanno bisogno di accedere rapidamente ai farmaci orfani, che spesso costituiscono l’unica possibilità  di cura. Tuttavia, i nuovi medicinali devono essere prima approvati a livello europeo, con una procedura lunga e farraginosa ed evidenti problemi per il diritto alla salute dei pazienti con malattie rare.

In questi giorni la SIARSocietà  Italiana Attività  Regolatorie, un ente che fornisce consigli tecnici per l’ingresso di nuovi medicinali sul mercato, ha proposto una procedura speciale di rimborso immediato per i farmaci orfani per tutti i pazienti europei.

La nuova procedura proposta da SIAR – denominata Special Timely Procedure – è un modello speciale di rimborso immediato da parte del sistema sanitario nazionale in caso di farmaci orfani. Ciò ridurrà  sensibilmente i tempi che oggi i pazienti devono attendere tra l’approvazione europea di un farmaco e l’effettiva disponibilità  dello stesso sul mercato.

Ci auguriamo che questa proposta venga messa in atto quanto prima, per assicurare a tutti i cittadini, inclusi i pazienti affetti da NF, il diritto alla salute.

4 commenti
  1. Francesco De Bartolo
    Francesco De Bartolo dice:

    Buonasera,
    vorrei sapere se in Italia qualcuno ha già  provato questo farmaco o se comunque si possono avere notizie scientifiche più dettagliate.
    grazie

    Rispondi
    • LisaV
      LisaV dice:

      Buongiorno Francesco, attualmente il farmaco Selumetinib è disponibile solo su base sperimentale.
      La aggiorneremo appena verrà  reso accessibile.
      Grazie per il suo interesse.
      Cordiali saluti.
      Lorenza Carraro

      Rispondi
  2. Davide
    Davide dice:

    Buongiorno mi chiamo Davide e sono padre di 2 bambini affetto della neurofibromatosi 1 volevo mettermi in contatto con voi per essere informato di questa cura 3297779484 grazie salve

    Rispondi
    • LisaV
      LisaV dice:

      Salve Davide, si stanno sperimentando alcuni farmaci, tra cui Selumetinib, che sta mostrando risultati molto promettenti in vari trials clinici effettuati su bambini affetti da NF1 con neurofibromi plessiformi.
      Selumetinib potrebbe diventare il primo farmaco approvato per la cura della Neurofibromatosi di tipo 1.

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