Editing genetico applicato alla neurofibromatosi: la Children’s Tumor Foundation lancia un nuovo progetto di ricerca

Arriva un’altra bella notizia dal mondo della ricerca scientifica: la storica organizzazione statunitense Children’s Tumor Foundation ha lanciato di recente un nuovo bando per progetti di ricerca basati sulla terapia genica  cosiddetta CRISPR/Cas9 o editing genetico, per il trattamento e la terapia della neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).

Vi avevamo già  parlato di questo tipo di approccio, quando un gruppo del CIBIO di Trento l’aveva migliorato e chiamato EvoCas9. Dietro a queste sigle complicate si cela in realtà  un principio molto semplice: la possibilità  di tagliare via un pezzettino di DNA mutato, che quindi non contiene un’informazione corretta, e sostituirlo con il DNA sano.

Alla Children’s Tumor Foundation hanno pensato che se questa operazione di “sartoria molecolare” funzionasse, si potrebbe eliminare la mutazione che causa la NF1. Si tratterebbe di un passo avanti rivoluzionario: non si curerebbe più un sintomo clinico associato alla NF1, come si è cercato di fare finora, ma la causa stessa dell’insorgenza della sindrome e di tutte le sue manifestazioni.

L’entusiasmo intorno a questa strategia di ricerca è quindi notevole, dato il suo enorme potenziale. Bisogna tuttavia ricordare che stiamo muovendo ora i primi passi: verranno finanziati due gruppi di ricerca altamente competitivi per un periodo di due anni, nei quali faranno esperimenti prima in vitro, su cellule di Schwann da cui hanno origine i neurofibromi, e poi su modelli animali, se la prima fase sarà  positiva.

Ci vorrà  quindi un po’ di tempo per pensare di poter applicare il gene editing ai pazienti NF1, tempo nel quale sarà  necessario anche capire a fondo le implicazioni etiche e i rischi di manipolare il patrimonio genetico umano.

Tuttavia, lo sviluppo di questa tecnica apre nuove e reali possibilità  di cura per tante persone affette da neurofibromatosi e da altre sindromi genetiche, per cui ora non sono disponibili altri trattamenti.

Le terapie geniche sarebbero state difficili da immaginare anni fa, ecco perchà© è così importante continuare a credere e ad investire nella ricerca scientifica.

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