Arrivano i nostri!

Ci siamo: ecco i primi risultati da gruppi italiani sul trattamento dei tumori dei piccoli pazienti affetti dalla Neurofibromatosi di tipo 1.

La dr.ssa Irene Bruno e il suo gruppo: dr. Barbi, dr. Baldo e dr. Magnolato

Il lavoro dal titolo “Selumetinib in the Treatment of Symptomatic Intractable Plexiform Neurofibromas in Neurofibromatosis Type 1: A Prospective Case Series with Emphasis on Side Effects” (TRAD: ITA: Il Selumetinib nel trattamento di Neurofibromi plessiformi sintomatici e intrattabili nella neurofibromatosi di tipo 1: Serie di casi prospettici, enfasi sugli effetti secondari”) è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Pediatric Drugs dalla equipe dell’ospedale pediatrico Burlo-Garofolo di Trieste, di cui spiccano nomi noti come quello della Dott.ssa Irene Bruno, del Dott. Egidio Barbi e del Dott. Francesco Baldo.

Quello di Trieste è un gruppo già molto noto in campo nazionale ed internazionale per la lunga esperienza ed impegno nella assistenza e cura di bambini affetti dalle neurofibromatosi.

Nell’articolo sono descritti gli effetti benefici del farmaco chiamato Selumetinib (è un’inibitore di MEK!) somministrato a 9 bambini che nell’insieme avevano ben 17 tumori. I piccoli non hanno manifestato effetti secondari preoccupanti, infatti sono comparse in alcuni casi paronichia (infezione a carico di una o più dita in piedi o mani) acne e problemi gastrointestinali, mentre 16 tumori sono regrediti ed uno in fase di crescita si è stabilizzato.

Buone notizie dunque nel campo del trattamento dei tumori plessiformi, che si aggiungono a quelle recentemente illustrate da Linfa nel lavoro del gruppo americano diretto dalla Dott.ssa Widemann.

Le nostre speranze di una cura, almeno parziale dei neurofibromi, sono sempre più rincuorate da nuovi dati molto positivi, speriamo che nell’immediato futuro altri gruppi pubblichino i propri risultati ed altri ancora siano incoraggiati a iniziare a trattare i piccoli sofferenti.

Una domanda cruciale emerge prepotentemente, ma quando penseremo agli adulti?

In due ospedali americani è iniziato un trial (sperimentazione) per adulti; parliamo del Birmingham Cancer Center University of Alabama ed il National Institutes of Health Clinical Center. Questo studio è iniziato poiché la agenzia del farmaco americana, la Food and Drug Administration, ha approvato il Selumetinib per il trattamento sia nei bambini che negli adulti.

In Europa, siamo in attesa della approvazione del farmaco da parte della commissione europea del farmaco (EMA, European Medicine Agency) e della nostra agenzia italiana AIFA. In assenza di questa approvazione, il farmaco è somministrato solo per uso detto “compassionevole” (si dice così quando non c’è ancora l’approvazione della EMA la quale deve prima analizzare tutti i dati sperimentali ed accertare l’effettiva efficacia del farmaco ed escluderne effetti tossici) e per ora solo ai bambini.

Incrociamo le dita!

Federica Chiara – Presidente Linfa OdV

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